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Prime Medicine aplica edición prime directamente en el cuerpo de una persona por primera vez

Un ensayo clínico de Prime Medicine usó una técnica de edición de ADN para corregir una mutación en el hígado de un paciente con la enfermedad de Wilson. Es la primera vez que se conoce un tratamiento de este tipo aplicado dentro del organismo.

Redacción Pico Tecno

Prime Medicine aplica edición prime directamente en el cuerpo de una persona por primera vez
(GlacierNPS / Wikimedia Commons · Public domain)

Según informó la revista Nature, una técnica avanzada de edición genética fue utilizada por primera vez para modificar el ADN directamente dentro del cuerpo de una persona. Hasta ahora no se conocía un caso similar en el que este tipo de tratamiento se aplicara en el organismo humano.

El hito forma parte de un ensayo clínico de la llamada edición prime, un método que permite cambiar el ADN con más precisión que las técnicas convencionales basadas en CRISPR-Cas9, la herramienta de edición genética más conocida. En este caso, el procedimiento se empleó para tratar la enfermedad de Wilson, en la que el organismo no logra eliminar el exceso de cobre. Los investigadores reescribieron el ADN de las células del hígado para corregir la mutación responsable de ese problema.

La empresa de biotecnología Prime Medicine, con sede en Cambridge, Massachusetts, anunció que trató a la primera persona incluida en su ensayo durante el mes en curso. La compañía prevé dar a conocer los primeros resultados del estudio el próximo año.

La enfermedad de Wilson es una afección hereditaria en la que el cobre se acumula en órganos como el hígado y el cerebro, con consecuencias que pueden ser graves si no se trata. Por eso, la posibilidad de corregir el defecto genético desde su origen despierta interés en la comunidad científica.

Si los resultados del ensayo confirman la seguridad y la eficacia del procedimiento, el caso podría abrir la puerta a nuevas terapias génicas para otras enfermedades causadas por mutaciones puntuales. Por ahora, sin embargo, la información disponible se limita al anuncio del tratamiento inicial.

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